近日，四川至善唯新生物科技有限公司（简称“至善唯新”）开发的ZS805注射液在四川大学华西医院完成临床I/II期首例患者给药，这标志着中国首个法布雷病基因新药临床试验正式启动。患者接受治疗后，状态良好，其它各项生理指标正常。

在开展正式临床试验前，ZS805已在研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称“IIT”）中展现了良好的安全性和有效性。入组IIT的12名法布雷病患者，正处于随访观察阶段，其中最长随访已超过17个月。IIT展示的初步临床研究数据显示，患者在接受单次治疗后，关键指标α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的活性得到显著提高，致病底物水平显著降低，整体耐受性良好，安全性风险可控。

关于ZS805注射液

ZS805是一种rAAV基因治疗1类新药，用于治疗法布雷病。ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新自主研发的肝脏特异启动子和信号肽序列优化后的α-Gal A基因，保证了α-Gal A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。

为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新挑选了适合中国人群的AAV载体血清型。经过动物模型评价，ZS805表达的α-Gal A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于国外竞品。相比当前临床使用的酶替代疗法，ZS805仅需一次治疗，长期乃至终身有效，大幅减轻了患者终身频繁用药的痛苦。

关于法布雷病

法布雷病，是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性新生儿中发病率为 1/110000 ～ 1/40000，临床表现为血管角质瘤、角膜涡轮样混浊、神经痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等，男性病情多重于女性患者。其病因由α-Gal A基因突变，导致酶结构和功能异常，使得代谢底物三聚已糖神经酰胺和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积。