2024年8月31日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）在欧洲心脏病学会（ESC Congress 2024 London）以大会报告形式公布了其自研管线之一——全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸药物RBD4059的I 期临床研究数据。主要研究结果如下：

RBD4059呈现出剂量依赖性、可预测的药代动力学特性、以及显著的（>90%）和持久的FXI活性和蛋白质降低效果；同时，在安全性和耐受性方面达到主要终点，在研究的剂量范围内未发现不良安全信号，显示出良好的安全性。

这项研究将支持RBD4059作为抗凝药物的进一步开发。其在每3个月或6个月的给药方案中保持了高水平的药效学（PD）效果，有望在慢性抗凝治疗中实现更高依从性，和更低的出血风险。

抗凝药物是预防和治疗血栓的基础用药，其适应症广泛，包括对冠状动脉疾病、外周动脉疾病、终末期肾病（ESRD）、房颤（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、骨科手术术后等疾病的预防和治疗。目前的抗凝药物存在药效时间短且给药频率高的问题，并伴随一定的出血风险，因此兼具强效、长效、且出血风险低的新型抗凝药物存在巨大的临床需求。

RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的GalNAc偶联siRNA药物，通过抑制FXI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。与目前的抗血栓治疗方法相比，RBD4059作为siRNA药物具有更强效、长效且更低出血风险的优势。

此前，RBD4059的一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验已获欧洲药品管理局（EMA）批准，该试验旨在评估重复皮下注射该药物在稳定型冠状动脉疾病患者中的安全性、药代动力学和药效学。2024年8月已完成首例患者入组。

瑞博生物联席CEO、全球研发总裁甘黎明博士表示：“我们已经获得令人振奋的临床I期数据，对于将这款全球首创并且临床进度最靠前的靶向FXI siRNA药物推进至临床II期我们感到非常兴奋。RBD4059在临床上显示的药效和持久时间都达到了我们预先设定的目标产品特征（Target Product Profile），这使其明显区别于全球所有其他已上市的抗凝疗法和所有正在临床开发阶段的其他FXI抑制剂，包括小分子和抗体。同时，我们对受试患者个体间对治疗反应的一致性也感到极为鼓舞，这将进一步夯实该药物的First-In-Class和Best-In-Class潜力”。

瑞博生物将继续全力以赴推进RBD4059的临床开发，为全球患者带来更精准有效的治疗方案。我们期待着这款创新药物在未来的表现，相信它将为抗血栓治疗领域带来重大变革。