2023年12月8日，科赛睿生物（Cothera Bio）宣布美国FDA已授予PC-002孤儿药资格认定。PC-002是一种first-in-class去泛素酶 (DUB) 抑制剂，可诱导 Myc 蛋白降解，用于治疗伯基特淋巴瘤。

伯基特淋巴瘤是一种罕见但高度侵袭性的非霍奇金淋巴瘤，由 c-Myc 重排突变驱动。它恶性程度很高，往往是致命的，且需要高强度化疗。根据 FDA 的规定，获得孤儿药认定的药物可以享受相应的政策优惠，例如批准后7年的美国市场独占权、NDA申请费减免、临床研究费用的税收减免以及可能免除部分临床数据的报告要求等。

科赛睿生物联合创始人兼首席执行官吴越博士表示：“我们非常高兴 PC-002 获得孤儿药资格，这反映出伯基特淋巴瘤患者迫切需要新的治疗方案。PC-002 是世界上进展最快的临床阶段 DUB 抑制剂，其作用是加速 Myc 癌蛋白的降解，而 Myc 癌蛋白是伯基特淋巴瘤和其他很多种癌症的关键驱动因素。我们期待将 PC-002 推进全球性 II期注册性临床研究，并为治疗这种高度恶性的疾病带来突破。”

来源：智康博药