2025年5月30日，「至善唯新」原创中国首款法布雷病基因治疗药物ZS805注射液获得美国FDA临床试验默示许可。此次项目申报相关的CMC和临床板块工作全部由至善唯新公司独立完成，这标志着公司产品研发、质量控制、临床方案设计等核心能力进一步得到全球高水平药监机构认可。

未来，公司将启动全球多中心法布雷病临床I/II期试验，加快推动产品进入市场，更好地为全球法布雷病患者社群提供高质量服务。

关于ZS805注射液

ZS805注射液是一种rAAV基因治疗药物，用于治疗法布雷病。ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新自主研发的全球最小肝脏特异启动子和经信号肽序列优化后的α-Gal A基因，保证了α-Gal A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，能够有效降低血清中关键生物标志物Lyso-GL3浓度。

为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新选择适合中国人群的AAV载体血清型。经过动物模型评价，ZS805表达的α-Gal A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于国外竞品。相比当前临床使用的酶替代疗法，ZS805仅需一次治疗，长期乃至终身有效，大幅减轻了患者终身频繁用药的痛苦。

ZS805注射液大事件：

2023年11月，ZS805注射液研究者发起的临床研究（IIT）在四川大学华西医院顺利启动。

2024年1月，ZS805注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。

2024年2月，ZS805注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定（ODD）。

2025年5月，ZS805注射液IIT研究结果在美国ASGCT年会正式公布，所有受试者血清关键生物标志物Lyso-GL3浓度得到有效降低（最大下降幅度达到9.2%~67.6%）。

2025年5月，ZS805注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验默示许可。

关于法布雷病

法布雷病，是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性新生儿中发病率为 1/110000 ～ 1/40000，临床表现为血管角质瘤、角膜涡轮样混浊、神经痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等，男性病情多重于女性患者。其病因由α-Gal A基因突变，导致酶结构和功能异常，使得代谢底物球形三酰基鞘脂醇（Gb3，Globotriaosylceramide）在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积。

来源：至善唯新