2024年5月29日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）宣布其自主研发的、全球首个靶向FXI的抗血栓siRNA药物RBD4059于近日获得欧洲药品管理局（EMA）II期临床试验许可。

该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究，旨在评估RBD4059在稳定的冠状动脉疾病患者中的安全性、有效性和药代动力学。该项试验同时获准在瑞博生物欧洲研发中心自有的符合欧美监管标准的II期临床中心开展。

抗凝药物是预防和治疗血栓的基础用药，其适应症广泛，包括冠状动脉疾病、外周动脉疾病、终末期肾病（ESRD）、房颤（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、骨科手术术后等疾病的预防和治疗。

目前临床常用的抗凝药物，如直接口服抗凝剂（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血风险，因此兼具强效、长效、出血风险低的新型抗凝药物存在巨大的临床需求。

RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTAR™肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的GalNac偶联siRNA药物，通过抑制FXI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。

与目前的治疗手段相比，抑制FXI有望成为一种更有效的抗血栓治疗方法，且出血风险最小。在Ⅰ期临床试验中，RBD4059显示出了良好的安全性和有效性，相关数据将在今年于伦敦举行的欧洲心脏病学会（ESC Congress）会议上公布。

瑞博生物董事长、CEO梁子才博士表示：“RBD4059是全球第一款靶向FXI的siRNA类小核酸药物，也是我们RIBO-GalSTAR™肝靶向平台结出的又一枚硕果。RBD4059具有半年一针的超长效抗血栓潜力，有望给患者带来福祉，非常高兴该药物能获得EMA的II期临床批准。基于瑞博生物Best-in-Class/First-in-Class的差异化开发策略，我们还将陆续推出更多的创新型小核酸药物，早日为患者带来实质的临床获益。”

来源：瑞博生物