2023年5月20日，中国小核酸领军企业苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）宣布，瑞博生物自主研发的用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者的RBD1016注射液临床试验申请近日在欧盟获得批准，即将启动国际多中心II期临床试验。

该临床试验是一项在慢性乙型肝炎受试者中开展的多国、多中心II期临床研究，旨在评估RBD1016在核苷类似物背景治疗下，单用或联合干扰素在慢性乙肝受试者中的安全性、疗效以及药代动力学特征，试验结果将支持未来III期临床试验。

乙型肝炎是由乙型肝炎病毒感染引起的以肝脏病变为主的一种传染病，全球感染人数近3亿人。中国是世界上乙肝疾病负担最为严重的国家，慢性乙肝患者达2800万人，在应接受治疗的HBV感染者中，仅有约350万人正在接受治疗。

根据我国乙肝治疗指南，慢性乙肝的最终目标是临床治愈（功能性治愈），即停止治疗后仍保持乙肝表面抗原（HBsAg）阴性（伴或不伴抗-HBs（乙肝表面抗原抗体，HBsAb）出现）、HBV DNA检测不到、肝脏生物化学指标正常、肝脏组织病变改善。

目前针对HBV的抗病毒治疗药物主要有干扰素和核苷类似物，虽能有效地抑制乙肝病毒复制，但对HBsAg无显著抑制作用，成为现有临床治疗的主要挑战和最大痛点。基于现有抗HBV治疗手段存在严重未满足的临床需求，寻求一种有效降低HBsAg、安全性和耐药性好、能实现功能性治愈的抗乙肝病毒药物或治疗方法迫在眉捷。

RBD1016是瑞博生物基于自主知识产权RIBO-GalSTAR®平台独立开发并拥有全球权益的一款GalNAc-siRNA药物，靶向HBV的X基因，通过RNA干扰机制对HBV的4个转录本均有抑制作用，具有同时抑制HBV DNA复制、降低cccDNA和整合DNA来源的HBsAg以及其他抗原的能力。临床前研究显示RBD1016在模型动物中能高效长效降低HBsAg，并观察到HBsAb产生，同时抑制HBV DNA复制，与恩替卡韦或其他机制药物联用产生叠加或协同效应。

RBD1016在澳洲已经完成了健康受试者中的Ia期临床试验，研究结果显示了良好的安全性和预期的药代特征；在慢性乙型肝炎受试者中开展的Ib期临床试验已完成了所有受试者的招募，将于今年6月份于奥地利维也纳召开的2023年欧洲肝病学会年会（EASL2023）上首次公布最新临床研究结果。

瑞博生物全球研发总裁甘黎明博士说：“我们通过欧盟今年正式启用的临床试验信息系统（CTIS），专业高效地提交了RBD1016的临床II期申请，并成功地成为了第一批运用该系统获得欧洲临床试验授权的公司之一，我为瑞博团队取得这一成就感到高兴和自豪！这表明我们自主研发的siRNA品种从各方面都达到了世界权威药品监管机构设定的高技术高质量的监管要求。围绕乙肝功能性治愈的新药研发已经成为目前全球创新制药产业的竞争热点，小核酸药物因其出色的HBsAg降低作用，将在乙肝功能性治愈中发挥核心作用。瑞博生物致力于构建以RBD1016为核心的“乙肝功能性治愈中国方案”，为中国和全球乙肝患者的健康福祉做出重要贡献。”

来源：瑞博生物