8月25-28日，全球最具影响力的欧洲心脏病学会年会 (ESC Congress 2023) 在阿姆斯特丹举行，瑞博生物受邀参会，并在会上首次展示了其在心血管与代谢疾病领域三个管线产品的研究数据，分别是全球第一款具有高效且较长持续时间的止血性抗血栓药物RBD4059、靶向载脂蛋白CIII (ApoC3)的GalNAc-siRNA药物RBD5044、具有同类最佳潜力靶向肝血管紧张素原(AGT)改善心脏重构和降血压的GalNAc-siRNA药物R0797070。

研究结果显示，运用瑞博生物自主研发的肝靶向平台技术RIBO-GalSTAR®能够高度特异、强效和持久抑制致病基因，实现对相关疾病的治疗。

RBD4059

全球第一款具有高效且较长持续时间的止血性抗血栓药物

凝血因子XI (Coagulation factor XI, 简称FXI) 是内源凝血途径的关键分子。越来越多的研究表明，通过抑制FXI可以阻断内在凝血途径，可为临床患者提供一种新的有效的低出血风险的抗血栓手段。

瑞博生物推出了全球第一款具有高效且较长持续时间的止血性抗血栓药物RBD4059，这是一款靶向FXI的GalNAc-siRNA药物，目前，该产品正处于I期临床试验阶段。临床前研究数据显示，该产品对FXI表达和活性具有高效和持续抑制作用，预计在临床上具有长期持久的疗效，提高患者依从性。

RBD5044

靶向载脂蛋白CIII (ApoC3)的GalNAc-siRNA药物

高甘油三酯血症（HTG）是最紧要的血脂异常疾病之一，会引起内皮功能障碍，加速动脉粥样硬化的发生和发展，有增加急性胰腺炎的风险。学界认为，通过RNAi机制靶向APOC3可以长期有效地降低患者血浆甘油三酯以及含ApoB的脂蛋白，从而挽救动脉粥样硬化性心血管疾病患者的生命。

瑞博生物的靶向载脂蛋白CIII (ApoC3)的GalNAc-siRNA药物RBD5044即是一款针对血脂异常的药物。目前，该产品处于I期临床试验阶段，其非临床安全性和有效性研究数据显示该产品具有潜在同类领先的有效性和较长药效持续时间。

R0797070

具有同类最佳潜力靶向肝血管紧张素原(AGT)改善心脏重构和降血压的

GalNAc-siRNA药物

本届ESC会上，瑞博生物还展示了其靶向AGT的GalNAc-siRNA分子R0797070的临床前药效数据。研究数据显示，R0797070能高效抑制肝脏AGT表达，持续降低血压，显著改善左心室肥厚。特别是改善心室肥厚方面，其疗效数据与卡托普利相比，提示不完全依赖血压的机制。该产品有望为顽固性高血压患者提供更好的血压控制疗法，并且在心脏保护方面为患者带来额外的益处。

瑞博生物即将启动R0797070的IND-enabling研究，并且将在今后的临床试验中探索该产品在高血压以外的新适应症。

瑞博生物全球研发总裁甘黎明博士表示：“我们在ESC大会上看到，RNAi疗法正在越来越多地用于对心血管和代谢疾病的治疗，尤其对慢性疾病的治疗，和一级预防与二级预防。通过特异靶向肝脏致病基因，我们可以治疗包括高血脂、高血压、血栓性疾病和心力衰竭在内的众多心血管疾病。凭借瑞博生物在心血管领域丰富的产品管线和不断积累的创新能力，我们非常有信心加速推进产品研发，以造福全球有治疗需求的患者。”

来源：瑞博生物